Per effetto placebo si intende una serie di reazioni dell'organismo ad una terapia, non derivanti dai principi attivi previsti dalla terapia stessa, ma dalle attese dell'individuo. In altre parole, l'effetto placebo è una conseguenza del fatto che il paziente si aspetta o crede che la terapia funzioni, indipendentemente che essa sia efficace o meno. L'effetto placebo svolge un ruolo di non poco conto nell'efficacia di una terapia, e può confondere notevolmente l'analisi dell'efficacia o meno di una nuova terapia. Per questo, i test clinici sono strutturati in modo da eliminarlo il più possibile.
Poiché si tratta di un effetto psicosomatico di origine psicologica, è essenziale che il soggetto sia cosciente di poter ricevere o meno il placebo. Non esiste ad esempio effetto placebo in soggetti ignari o anestetizzati o cerebropatici.
In sostanza il paziente è guarito "da solo" a causa di un aumento della propria risposta immunitaria oppure ad una (rara) forma di remissione spontanea della malattia. In altri casi è possibile che la causa della guarigione sia dovuta ad altri fattori "attivi" ma non presenti all'interno della terapia oggetto di osservazione.
Proprio sull'efficacia dei placebo, scientificamente dimostrata, si fonda l'insussistenza di alune pseudoterapie "naturali" aventi un effetto pari o inferiore a placebo.
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