Traditionnellement, en médecine, un vecteur est un organisme qui ne provoque pas lui-même une maladie mais qui disperse l'infection en transportant les agents pathogènes d'un hôte à l'autre. Des espèces de moustiques, par exemple, servent de vecteur pour le virus du Nil occidental qui provoque une maladie ; les insectes peuvent ingérer ce virus en se nourrissant d'un oiseau infecté et régurgiter dans un humain, en infectant donc celui-ci ou celle-ci. Ce sens de "vecteur biologique" est le premier en épidémiologie et dans le langage courant.
Les vecteurs en thérapie génique ont tous une caractéristique en commun : Ils s'associent aux transgènes en neutralisant leurs charges négatives.
Ils peuvent toutefois présenter une ou plusieurs autres propriétés :
-> Favoriser le transit à travers la cellule, -> Permettre le ciblage de cellules spécifiques, pathologiques, dans un organisme entier,
-> Permettre de cibler un site d'insertion précis dans les chromosomes cellulaires
Les vecteurs de transfert de gènes peuvent être des macromolécules chargées positivement, ou des virus, dont on a supprimé les gènes pathogène.
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