L'étude randomisée en double aveugle est la démarche expérimentale utilisée en recherche médicale et pharmaceutique. Elle est notamment utilisée dans le développement de nouveaux médicaments, et pour évaluer l'efficacité d'une démarche, d'un traitement. Le rôle d'un tel protocole, relativement lourd à mettre en place, est de réduire au mieux l'influence sur la ou les variables mesurées que pourrait avoir la connaissance d'une information (utilisation d'un produit actif ou d'un placebo, par exemple) à la fois sur le patient (premier « aveugle ») et sur l'examinateur (deuxième « aveugle »).

L'utilisation des statistiques pour montrer l'efficacité d'un traitement remonte au : le physicien Pierre-Charles Alexandre Louis (1787—1872) montra que le traitement de la pneumonie par des sangsues n'était pas bénéfique mais délétère ^*.

Description : l'exemple de la recherche médicale

Un des problèmes de la recherche médicale est que l'on ne peut pas faire varier un paramètre en laissant les autres constants : la vie est constituée d'un équilibre et la variation d'un paramètre a une répercussion sur les autres (réaction d'équilibrage de l'organisme, homéostasie). Un autre problème est que les personnes réagissent de manière très différentes, et que la réaction d'une personne peut varier selon le moment où est faite l'étude ; certaines personnes vont guérir spontanément à une maladie, d'autres réagissent plus ou moins bien aux médicaments, et par ailleurs, le fait même de prendre un traitement peut parfois avoir des effets bénéfiques ou négatif même si le traitement lui-même est sans effet (effet placebo). L'idée est de réduire l'influence de la subjectivité des intervenants.

Comme il est impossible de s'affranchir de la diversité humaine, il faut la prendre en compte dans l'étude. On constitue donc deux groupes de patients, l'un prenant un traitement contenant le principe actif (le médicament), l'autre prenant un placebo (traitement sans principe actif, présenté généralement sous la même forme galénique). La répartition principe actif/placebo se fait de manière aléatoire (randomisée) et ni la personne prenant le traitement, ni la personne l'administrant ne savent s'il y a du principe actif (double aveugle). La levée du voile n'est faite qu'après le traitement statistique.

On ne pourra dire qu'un traitement a de l'effet que si l'on observe une différence statistique significative entre les deux groupes, c'est-à-dire que la probabilité que la différence observée entre les deux traitements soit due uniquement au hasard, est inférieur à un certain seuil, fixé arbitrairement. En médecine, ce seuil est très souvent fixé à 5%.

Mais cette condition n'est pas suffisante, et il est impératif d'y ajouter une seconde : que d'autres équipes, renouvelant la même étude, retrouvent le même résultat. En effet, dire que « la différence entre les deux groupes testés est de 4 % » signifie que, sur 100 études qui compareraient un placebo à un autre placebo, le hasard ferait que, dans 4 d'entre elles, on trouverait une différence significative en faveur d'un des deux placebos, ce qui laisserait croire, à tort, qu'il a un effet propre ; mais en faisant recommencer la même étude par d'autres équipes, la probabilité pour que chacune d'elles ait la malchance de tomber sur une de ces 4 différences dues au seul hasard s'amenuisera considérablement.

Pertinence du test

risque alpha : risque de faux négatif

risque bêta : puissance du test (sélectivité entre les deux populations)

Autres champs d'application

Le test en double aveugle s'applique aussi lorsque l'on veut tester l'efficacité d'un nouveau traitement par rapport à un autre, ce dernier étant alors appelé « traitement de référence » : il s'agit de déterminer si le nouveau traitement proposé est significativement plus efficace que l'ancien.

Le test en double aveugle est également couramment utilisé en dehors du domaine médical dès lors que l'on souhaite réaliser une étude s'affranchissant des biais de perceptions conscients ou non du sujet testé (préjugés). C'est notamment le cas lors d'études comparatives en marketing ou pour des tests organoleptiques (mesure de la qualité gustative d'un aliment par un jury).

Voir aussi

• Bonne pratique clinique

Examen médical | Métrologie | Industrie pharmaceutique | Étude clinique

Blindstudie | Double-blind | Doppio cieco | Dubbelblind | Dobbel blindtest | Ślepa próba | Слепой метод | 雙盲