Una técnica que se está desarrollando para tratar enfermedades hereditarias. El procedimiento implica reemplazar, manipular o suplementar los genes no funcionales, con genes funcionales. En esencia, la terapia génica es la introducción de genes en el ADN de una persona para proporcinar un nuevo grupo de instrucciones a las células y poder así tratar enfermedades. Enfermedades como el síndrome de Down y otras pueden ser en un futuro próximo modificadas desde antes del nacimiento.

La investigación puede de distintas formas realizar una aproximacióna la terapia génica:

• Un gen normal puede ser insertado en una localización no-específica en el genoma para reemplazar un gen no funcionante.

• Un gen anormal podría ser reemplazado por un gen normal a través de una recombinación homóloga.

• El gen anormal puede ser reparado por una mutación selectiva, que da como resultado la funcionalidad normal del gen.

• La regulación (grado en que un gen está funcionante/no funcionante) de un gen partícular podría ser alterada.

Véase también

• Glosario relacionado con genoma

Genética | Biotecnología

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