Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griechisch ὁρφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes und ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes für die pharmazeutische Industrie nicht interessant (ein Beispiel gesellschaftlichen Marktversagens).

Die USA erließen daher den Orphan Drug Act, der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat. In Europa wurde von der EU im April 2000 die Orphan-Drug-Verordnung in Kraft gesetzt.

Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt:

• EU: weniger als 185.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
• USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner
• Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
• Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner

Einige weitere Kardinalpunkte der EU-Verordnung sind:

• die wirtschaftlichen und epidemiologischen Kriterien (es darf bisher keine ausreichende Therapie geben)
• alleiniges Vertriebsrecht für die angepeilte Indikation für die Dauer von zehn Jahren für denjenigen, der das Oprhan-Arzneimittel entwickelt
• Bildung eines Orphan Drug-Ausschusses

Wird einem Pharmahersteller der Orphan-Drug-Status für ein Präparat erteilt, bedeutet dies für das Unternehmen zehnjährige Exklusivrechte ab Marktzulassung des neuen Medikaments sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrages.

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