Unter Off-Label Use versteht man die Verordnung eines zugelassenen Fertigarzneimittels außerhalb des in der Zulassung beantragten und von den nationalen oder europäischen Zulassungsbehörden genehmigten Gebrauchs, z.B. hinsichtlich der Anwendungsgebiete (Indikationen), der Dosierung oder der Behandlungsdauer.

Die Pharmaunternehmen entscheiden selbst über den Umfang ihrer Zulassungsanträge. Aus vielfältigen wirtschaftlichen Überlegungen heraus sind die Anträge oftmals sehr eng gefasst und Anträge auf Erweiterung bestehender Zulassungen sind selten. Ein wichtiger Grund liegt in den hohen Kosten für die geforderten klinischen Prüfungen. Für viele seltene Indikationen ist überhaupt kein zugelassenes Medikament verfügbar, und in Gebieten mit rasch voranschreitender Forschung hinkt der Zulassungsstatus der Präparate weit hinter den Therapiestandards her. Die Gesetzgeber in Deutschland und Europa versuchen gegenwärtig, dieser Entwicklung durch vereinfachte Zulassungsregelungen oder wirtschaftliche Anreize (z.Bsp. verlängerter Patentschutz bei Zulassung für Kinder) entgegenzuwirken.

In vielen medizinischen Gebieten, vor allem der Kinderheilkunde und der Onkologie wird ein Großteil der Medikamente off-label angewendet. Die behandelnden Ärzte haften in diesem Fall für die medizinische Richtigkeit bzw. für eventuelle Nebenwirkungen. Die ärztlichen Fachgesellschaften empfehlen, off-label Verordnungen nur auf Basis von gültigen Leitlinien, Empfehlungen oder von anerkannter wissenschaftlicher Literatur durchzuführen. An die Aufklärung der Patienten werden ebenfalls zusätzliche Anforderungen gestellt.

Aber auch im Falle des Off-Label Use kann eine Haftungspflicht für das Pharmaunternehmen bestehen. Nach § 84 Abs. 1 Nr. 1 AMG haftet das Pharmaunternehmen, wenn es beim "bestimmungsmäßigen Gebrauch" zu einem Schaden kommt. Der "bestimmungsmäßige Gebrauch" ist aber nicht allein auf den Einsatz im Sinne der Zulassung beschränkt. Aus § 25 Abs. 10 SGB V leitet sich eine Marktbeobachtungspflicht auch nach der Zulassung ab. Wenn somit das Unternehmen die regelmäßige Anwendung außerhalb der Zulassung hätte wissen können, dann haftet das Pharmaunternehmen ebenfalls.

Auch die Erstattungsfähigkeit derartig verordneter Arzneimittel durch die gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV) war immer wieder Gegenstand von Rechtsstreiten.

In einem Grundsatzurteil des Bundessozialgerichts (BSG) vom 19. März 2002 (B 1 KR 37/00 R) wurden die Kriterien für eine Erstattung von Arzneimitteln außerhalb der zugelassenen Indikation (Off-Label Use) durch die gesetzlichen Krankenversicherungen festgelegt: Es muss sich

1. um die Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung handeln, für die
2. keine andere Therapie verfügbar ist und
3. auf Grund der Datenlage die begründete Aussicht auf einen Behandlungserfolg besteht.

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Arzneimittelrecht | Medizinrecht

Off-label use | Indicación terapéutica