Gene therapy.jpg com a vector. S'insereix un nou gen en el vector d'adenovirus, que és emprat per introduir l'ADN modificat en la cèl·lula humana. Si el tractament es realitza amb èxit el nou gen donarà lloc a una proteïna funcional.]]

La teràpia gènica consisteix en la insersió de gens en les cèl·lules i teixits d'un organisme concret per tractar una malaltia, sobretot en el cas d'una malaltia hereditària.

La teràpia gènica pretén substituir un al·lel mutant defectiu per un altre de funcional. Tot i que la tecnologia encara es troba en els seus inicis, de moment ja ha recollit alguns fruits. La teràpia antisentit no seria segons la interpretació estricta de la definició donada una forma de teràpia gènica, però és sovint classificada com a una variant.

Rerefons històric

---

En els anys vuitanta, els avanços en biologia molecular han permès que els gens puguin ser seqüenciats i clonats. Els científics, cercant un mètode de produir proteïnes fàcilment, com la insulina per als diabètics deficitaris, van investigar la manera d'introduir els gens humans en l'ADN bacterià. D'aquesta manera, els bacteris modificats produeixen la proteïna corresponent, que pot ser purificada i injectada en la gent que no la produeix de forma natural.

Els científics van prendre la mesura lògica de voler-se saltar el pas de la contínua purificació de la proteïna i posterior injecció per introduir els gens directament en cèl·lules humanes, centrant-se en un principi en les malalties causades per una sola mutació, com la fibrosi quística, l'hemofília, la distròfia muscular i l'anèmia falciforme. Tanmateix, ha esdevingut molt més complicat que modificar un simple bacteri, principalment degut als problemes que comporten traslladar grans quantitats d'ADN i que vagi a parar just en el lloc correcte del genoma.

Tipus de teràpies gèniques

---

En teoria és possible transformar tant les cèl·lules somàtiques (la majoria de cèl·lules del cos) o germinals (com els espermatozoides, òvuls, i les cèl·lules mare precursores). Actualment, la totalitat de la teràpia gènica s'ha dirigit a les cèl·lules somàtiques, mentre que l'enginyeria de les cèl·lules germinals humanes roman només com a un projecte de futur altament controvertit. Per a què el gen introduit sigui transmès correctament a la descendència cal no només que sigui inserit en la cèl·lula, sinó que també ha de ser incorporat en el cromosoma per recombinació genètica.

La teràpia gènica pot ser classificada en dues amples categories: ex vivo (on les cèl·lules es modifiquen a fora del cos del pacient i transplantades de nou) i in vivo (on els gens són modificats en les cèl·lules, estant aquestes en el cos). Es tendeix a fer la teràpia ex vivo en els vectors recombinatoris ja que els vectors tenen una probabilitat de recombinació molt baixa.

Vectors en la teràpia gènica

---

Tots els virus ataquen els seus hostatgers i hi introdueixen el seu material genètic com a part del seu cicle replicatiu. Aquest material genètic conté unes instruccions bàsiques de com produir més còpies d'aquests visrus, segrestant la maquinària metabòlica cel·lular per a les seves pròpies necessitats. La cèl·lula hostatgera durà a terme aquestes instruccions i produirà més còpies del virus, de manera que més i més cèl·lules esdevindran infectades. Alguns tipus de virus, insereixen físicament els seus gens en el genoma de l'hostatger. Aquests podrien incorporar els gens d'aquest virus en els gens de la cèl·lula durant tot el temps que tingui de vida. La gran majoria no hofa, peò si alguns (de fet, és la característica definidora dels retrovirus, la família de virus que incloou el VIH que causa la SIDA).

Virus

Tots els virus ataquen els seus hostatgers i hi introdueixen el seu material genètic en la cèl·lula histe com a part del seu cicle de replicació. Aquest material genètic conté instruccions de com produir més còpies d'aquests virus, segrestant la maquinària de producció cel·lular per sevir les necessitats del virus. Les cèl·lules infectades es veuran forçades a produir mes i més còpies del virus, amb elq ue cada cop es veuran infectades més cèl·lules. Certs tipus de gens normalment insereixen físicment els seus gens en el genoma de l'hostatger. Així s'incorporaria els gens d'aquest virus en els de la cèl·lula durant el que li quedi de vida. No hofan per regla general tots els virus però sí que n'hi ha que ho fan, essent una característica dels retrovirus, la família de virus que inclou el VIH.

Els científics creuen que aquest tipus de virus podrien ser potencialment fets servir per coma vehicles per inserir els gens bons en les cèl·lules humanes. Peimerament, un científic extrauria els gens que causen la malaltia. Després substituiria aquests gens per gens que codifiquessin per la proteïna necessitada (per exemple insulina en el cas dels diabètics). Això s'hauria de fer de manera que els gens que permeten al virus inserir el seu genoma en la cèl·lula romanessin intactes. Això pot ser confús i requeirex d'una elevada recerca i enteniment dels gens del virus de manera que es conegui de forma exacta i precisa la funcionalitat de cada un. Un exemple:

Ciències de la salut | Genètica | Biotecnologia

Genterapi | Gentherapie | Gene therapy | Genterapio | Terapia génica | Geeniterapia | Thérapie génique | ריפוי גני | Terapia genica | 遺伝子治療 | Gentherapie | Genterapi | Terapia genowa | Генотерапия | Genterapi | وراثی معالجہ | 基因治療